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罕见病重磅消息!中国首个法布雷病治疗药物

发布时间:2019/12/27

 法布雷病是由X连锁基因缺点形成的一种先天性代谢疾病,体现为患者体内 -半乳糖苷酶A活性显着下降或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性积蓄。该病始发于胎儿并随同患者终身逐渐恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批稀有病目录,属严峻危及生命且国内尚无有用宝马娱乐在线1211app医治手法的疾病。

 赛诺菲是全球稀有病范畴的开拓者和领导者。从戈谢病、庞贝病到 渐冻症 、多发性硬化等,该公司致力于用前沿的医治计划为我国稀有病患者带来史无前例的期望。

  力如太:医治肌萎缩侧索硬化,即 渐冻症 ,该药适用于延伸ALS患者的生命或延伸其开展至需求机械通气支撑的时刻。

  美而赞:医治庞贝病,该药是一种溶酶体糖原特异性水解酶,用于庞贝病患者的医治。